MADRID, 31 May. (EUROPA PRESS) -
Una investigación realizada íntegramente en laboratorios españoles demuestra por primera vez que es posible corregir las células enfermas de pacientes con un trastorno genético como la anemia de Fanconi y reprogramarlas a su estado de pluripotencia, libres ya de la enfermedad. Aunque los experimentos se han realizado 'in vitro', los resultados muestran que en un futuro el método podría emplearse para producir células sanas para pacientes que sufren este trastorno genético u otros similares.
El trabajo, publicado en la edición digital de 'Nature', ha sido llevado a cabo por el equipo de Juan Carlos Izpisúa en el Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB) y los de Jordi Surrallés, en la Universidad Autónoma de Barcelona, y Juan Bueren, en el CIEMAT de Madrid, dos grupos españoles de referencia mundial en el campo de la anemia de Fanconi.
Según explicó a Europa Press Juan Carlos Izpisúa, "la reprogramación inducida supone una auténtica revolución en muchos ámbitos de la biomedicina". La obtención de células madre muy parecidas a las embrionarias, llamadas células con pluripotencia inducida (iPS), partiendo de células de la piel de cualquier individuo podría tener una gran utilidad para generar modelos de enfermedad".
La anemia de Fanconi está causada por una mutación genética concreta, cuya corrección es posible mediante técnicas de terapia génica. El principal problema de los pacientes es un trastorno denominado aplasia medular en el que pierden las células encargadas de renovar continuamente las células de la sangre.
Según añade Izpisúa, "la aplasia medular puede tratarse con éxito mediante terapia celular. Por ello, parecía una buena oportunidad para intentar combinar la terapia génica y celular, que se hace posible precisamente gracias a las células iPS".
Los investigadores utilizaron células de la piel de los pacientes con la enfermedad y corrigieron el defecto genético mediante terapia génica. Después reprogramaron las células para que fueran pluripotentes y generaron células madre pluripotentes inducidas (células iPS) específicas del paciente. "Unas células que quizá en un futuro sean útiles para tratar la enfermedad", apunta Ispizúa.
Y esto es así porque estas células iPS similares a las embrionarias podrían tener la capacidad para diferenciarse en células sanguíneas, aquellas que necesitan los pacientes con anemia de Fanconi.
UN NUEVO ENFOQUE
Varios grupos de investigación han demostrado hace unos meses que es posible generar modelos celulares basados en células iPS para estudiar diversas enfermedades.
Hace unos dos años, el equipo de Izpisúa en el CMRB comenzó a trabajar en una estrategia diferente. "Nos planteamos utilizar la tecnología de la reprogramación inducida para generar células que pudieran ser utilizadas en un futuro para reemplazar las células alteradas o perdidas en un paciente. Para ello, habría que corregir la enfermedad en esas células ya que, en muchos casos, volver a poner células enfermas en el paciente no mejoraría su enfermedad. En este estudio demostramos que esto es posible y cómo hacerlo".
Por otra parte, los grupos de Jordi Surrallés, desde la UAB, y de Bueren, desde el CIEMAT, son referencia mundial en el ámbito de la anemia de Fanconi y han realizado en los últimos años importantes contribuciones para mejorar la comprensión de los mecanismos genéticos implicados en la enfermedad, mejorar el diagnóstico y avanzar en nuevas terapias.
Esta nueva estrategia terapéutica desarrollada por los españoles podría ser aplicable a numerosas enfermedades genéticas ya que permitiría generar tejidos sanos a partir de la propia piel de los pacientes.
Por el momento, la posibilidad de tratar pacientes con anemia de Fanconi mediante el trasplante de células iPS obtenidas con este método tendrá que esperar a que se demuestre en modelos experimentales la eficacia y seguridad de estos descubrimientos. En la actualidad los estudios en animales con células embrionarias han mostrado que el trasplante de estas células puede producir tumores.
