MADRID, 3 Dic. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado pralsetinib, registrado por Roche con el nombre de 'Gavreto', para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos, a partir de los 12 años, con cáncer medular de tiroides avanzado o metastásico con mutación RET que requieren terapia sistémica; o con cáncer de tiroides avanzado o metastásico con fusión positiva en RET que requieren terapia sistémica y que son refractarios al yodo radiactivo, si el yodo radiactivo está indicado.
Estas indicaciones fueron autorizadas en el marco del programa de aprobación acelerada de la FDA, basándose en los datos del estudio 'ARROW' de fase I/II. La aprobación de esta indicación se sigue evaluando según el beneficio clínico que se demuestre en un ensayo confirmatorio.
"Estamos orgullosos de asociarnos con Blueprint Medicines para llevar esta nueva opción a personas con ciertos tipos de cáncer de tiroides con alteración RET. 'Gavreto' está ahora aprobado en diferentes tipos de tumores alterados por RET, lo que subraya nuestro compromiso de avanzar en la atención sanitaria personalizada con tratamientos que se centran en la biología subyacente del cáncer de cada persona", ha explicado el director médico y jefe de Desarrollo de Productos Globales de Roche, Levi Garraway.
Aproximadamente entre el 10 y el 20 por ciento de los pacientes con cáncer papilar de tiroides (el tipo más común de cáncer de tiroides) 1 tienen tumores positivos para la fusión RET 2 y cerca del 90 por ciento de las personas con MTC avanzado (una forma rara de cáncer de tiroides) son portadoras de mutaciones RET3 . Las pruebas de biomarcadores para fusiones y mutaciones RET pueden ayudar a identificar candidatos al tratamiento con Gavreto.
La aprobación de ambas indicaciones se ha basado en los resultados del estudio 'ARROW' de fase I/II, que demostró una actividad clínica duradera en personas con o sin tratamiento previo e independientemente de los genotipos de alteración RET4. El tratamiento con 'Gavreto' condujo a una tasa de respuesta global (TRG) del 60 por ciento en 55 personas con MTC con mutación RET previamente tratadas con cabozantinib y/o vandetanib, y la duración media de la respuesta no ha sido aún alcanzada (DR).
En 29 personas con MTC avanzado con mutación RET no tratadas con cabozantinib y vandetanib (cabozantinib- y vandetanib-nave) que se determinó que no eran candidatas para las terapias estándar, la TRG fue del 66 por ciento, y no se ha alcanzado todavía la duración mediana de la respuesta. En nueve pacientes con cáncer de tiroides metastásico positivo para fusión RET, Gavreto demostró una TRG del 89 por ciento y la duración media de la respuesta aún no se ha alcanzado.
En los pacientes del ensayo 'ARROW' con todos los tipos de tumores alterados por RET, las reacciones adversas más comunes fueron estreñimiento, aumento de la presión sanguínea (hipertensión), fatiga, dolor musculoesquelético y diarrea.
La FDA examinó y aprobó la solicitud en el marco de su programa piloto de 'Revisión de Oncología en Tiempo Real', cuyo objetivo es explorar un proceso de revisión más eficiente para garantizar que los tratamientos seguros y eficaces estén disponibles para los pacientes lo antes posible.
En septiembre, la FDA también concedió una aprobación acelerada a Gavreto para el tratamiento de adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) (CPCNP) metastásico con fusión RET positiva, detectado por una prueba aprobada por la FDA. La aprobación de esta indicación se sigue evaluando según el beneficio clínico que se demuestre en un ensayo confirmatorio.
Además, la FDA ha concedido a Gavreto la designación de 'Terapia Innovadora' para el tratamiento de MTC con mutación RET positiva que requiere un tratamiento sistémico y para el que no hay tratamientos alternativos aceptables y para el CPNM con fusión RET positiva que ha progresado después de un tratamiento con quimioterapia con platino.
