Coordinado por CIEMAT

UE.-Bruselas apoya con 5,4 millones proyecto de investigación español para ensayar fármaco contra la anemia de Fanconi

Actualizado 28/02/2013 14:40:08 CET

BRUSELAS, 28 Feb. (EUROPA PRESS) -

La Comisión Europea apoyará con cerca de 5,4 millones de euros un proyecto de investigación para probar un vector lentiviral portador del gen Fanca, un medicamento huérfano, con el objetivo de combatir la enfermedad rara hereditaria de la anemia de Fanconi coordinado por el Centro de Investigaciones Energéticas CIEMAT.

El proyecto de investigación español, bautizado EUROFANCOLEN, es uno de los 26 proyectos anunciados este jueves que recibirán un total de 144 millones de euros de las arcas comunitarias para combatir las enfermedades raras ya sean cardiovasculares, metabólicas o deordenes inmunológicos.

La UE apoyará en concreto el desarrollo de la fase I/II del Ensayo de Terapia Genética para pacientes con anemia de Fanconi con un vector lentiviral portador del gen Fanca, un medicamento huérfano.

La anemia de Fanconi es una grave enfermedad hereditaria descubierta en 1927 por el pediatra suizo Guido Fanconi, que suele manifestarse sobre todo en niños a través de anemias e infecciones y hemorragias persistentes y severas debido a la desaparición progresiva de las células sanguíneas y suelen tener además una predisposición elevada al cáncer, sobre todo leucemias, según la Asociación Española de la Anemia de Fanconi.

En España se sospecha que existen alrededor de cien familias afectadas por esta enfermedad, según datos de la Asociación. El tratamiento más habitual suele ser el transplante de médula ósea a partir de un donante familiar compatible, según la Asociación, pero dado que no siempre son posibles las compatibilidades por lo que el transplante de células de sangre de cordón umbilical o la terapia génica son ejemplos recientes de nuevas posibilidades que se abren en el tratamiento.

Los proyectos de colaboración investigadora que recibirán ayudas europeas implican a más de 300 participantes de 29 países y tienen por objetivo desarrollar nuevos medicamentos que puedan convertirse en tratamientos o terapias mejoradas para pacientes, comprender mejor el origen de las enfermedades y sus mecanismos, mejorar el diagnóstico de las enfermedades raras o mejorar su gestión en hospitales.

Por ejemplo, uno de los proyectos de investigación coordinado por el Centro Académico Médico BIJ de la Universidad de Amsterdam busca desarrollar una terapia bioartificial para tratar las desfunciones agudas del hígado. Otro coordinado por una universidad alemana buscar descifrar la gestión óptima para tratar la esclerósis sistémica.

La Comisión Europea espera que estos proyectos seleccionados para recibir ayudas europeas contribuyan a mejorar la vida de unos 30 millones de europeos que sufren alguna enfermeda rara y también para cumplir el objetivo de Bruselas de lograr 200 nuevas terapias para enfermedades raras y los medios para diagnosticarlas a la altura de 2020.

"Esperamos que estos nuevos proyectos de investigación traigan a los pacientes, sus familias y los profesionales de la salud más cerca a una cura y les apoyen en su batalla diaria contra la enfermedad", ha explicado en un comunicado la comisaria de Investigación, Innovación y Ciencia, Máire Geoghegan-Quinn.

La comisaria ha recordado que "la mayoría de las enfermedades raras afectan a los menores y la mayoría son deordenes genéricos devastadores que resultan en una gran merma de la calidad de vida y la muerte prematura".

La UE ha invertido cerca de 500 millones de euros en los últimos seis años para financiar cerca de un centenar de proyectos de colaboración en investigación en el campo de las enfermedades raras, definidas como aquellas que afectan a no más de una persona por cada 2.000 personas.

Alrededor de 30 millones de personas en la UE sufren alguna de las entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras identificadas, muchos de ellos menores. La mayoría de ellas son de origen genético, pero también se desarrollan por infecciones, alergias y causas medioambientales y en general provocan un debilitamiento crónico del paciente o incluso suponen una amenaza directa vital.

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