MADRID, 11 Jun. (EUROPA PRESS) -
El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación del emicizumab, comercializado como 'Hemlibra' por Roche, como tratamiento de la hemofilia A en los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, que aproximadamente un tercio del total. La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa aproximadamente el 80% del total de casos de esta patología que afecta en torno a 3.000 personas en España.
Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores se exponen a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, pueden derivar en daño en las articulaciones lo que puede ocasionar dificultades de movilidad. Este fármaco supone la primera novedad terapéutica para estos pacientes en 20 años, según ha destacado en rueda de prensa el doctor Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz, de Madrid.
La financiación de 'Hemlibra' en esta indicación se produce después de que la Comisión Europea aprobase el pasado año esta terapia como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A e inhibidores del factor VIII en todos los grupos de edad.
La doctora Beatriz Pérez, directora médico de Roche Farma España, ha recordado que "el desarrollo de inhibidores incrementa en un 70% el riesgo de muerte respecto al no desarrollo de los mismos, y que las personas en esta situación contaban con opciones terapéuticas limitadas". Por ello, ha destacado el "orgullo" de la compañía de poner esta nueva opción de tratamiento a disposición de estos pacientes.
La aprobación de esta indicación se ha basado en los datos de los ensayos HAVEN 1 y HAVEN 2 que han demostrado una eficacia superior de 'Hemlibra' en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass en profilaxis. Concretamente, según los resultados del ensayo HAVEN 1 en adultos y adolescentes, la profilaxis con 'Hemlibra' mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87% (ratios de riesgo en comparación con los que no recibieron profilaxis.
Por su parte, el estudio HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A e inhibidores, los resultados mostraron una reducción del riesgo de sangrados tratados del 99% en niños que recibieron profilaxis con 'Hemlibra' comparado con tratamiento anterior con agentes de by-pass en una comparación intra-individual con agentes de by-pass en profilaxis.
Para el doctor Jiménez Yuste, va a suponer un cambio radical en los pacientes con hemofilia A e inhibidores, "ya que por fin disponen de una profilaxis de los episodios hemorrágicos realmente efectiva. Incluso hay pacientes en esta categoría en los que se ha conseguido alcanzar el sangrado cero, algo que no se había logrado con las terapias actuales", ha añadido. Por ello considera que "no solo modificará el abordaje de la enfermedad sino también la vida de los pacientes".
Por su parte, el doctor Ramiro Núñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla) ha resaltado la aportación de esta terapia para reducir las cargas asociadas al tratamiento de la hemofilia. "'Hemlibra' no sólo ofrece una profilaxis similar o superior a los tratamientos ya existentes, sino que además cuenta con la ventaja añadida de la administración subcutánea, lo que sin duda supone un avance cualitativo en la calidad de vida de los pacientes al reducir la carga del tratamiento", ha asegurado.
Los pacientes con hemofilia A e inhibidores deben tratarse con agentes de by-pass cada 24 o 48 horas en profilaxis y a demanda cuando se producen hemorragias. Según explica el doctor Núñez, 'Hemlibra' se puede administrar de manera semanal, "una frecuencia mucho más eficiente que la que ofrecen los tratamientos actuales. Se trata de una posología mucho más cómoda para el paciente que le aporta calidad de vida y podría favorecer la adherencia al tratamiento", ha añadido.
La Comisión Europea aprobó el pasado mes de marzo la indicación de 'Hemlibra' en pacientes sin inhibidores, donde el fármaco ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intra-paciente. Esta indicación está pendiente de la obtención de precio y reembolso en España.
