Pfizer inicia un estudio pivotal de fase III para la terapia experimental de la hemofilia B con terapia génica

Publicado 19/07/2018 12:33:58CET

MADRID, 19 Jul. (EUROPA PRESS) -

Pfizer ha iniciado un estudio de fase III abierto y multicéntrico ('NCT03587116') para evaluar la eficacia y seguridad del actual tratamiento para el reemplazo del factor IX en profilaxis en la atención sanitaria habitual.

Los datos sobre la eficacia obtenidos en este estudio servirán como grupo control para los pacientes que participarán en la siguiente parte del estudio de fase III, el cual evaluará la terapia génica experimental, 'fidanacogen elaparvovec', para el tratamiento de la hemofilia B. Asimismo, la parte de intervención de este estudio pivotal de fase III reclutará a los pacientes que hayan completado, al menos, seis meses en el estudio preliminar.

'Fidanacogen elaparvovec' es el nombre oficial registrado por el Consejo de Nombres Adoptados en Estados Unidos (USAN, por sus siglas en inglés) y se convertirá en la 'Denominación Común Internacional' (INN) recomendada para la terapia conocida anteriormente como SPK-9001 y PF-06838435.

En concreto, 'Fidanacogen elaparvovec' es un nuevo vector experimental que contiene una cápside de virus adenoasociada (AAV) de bioingeniería (cubierta de proteína) y un gen del factor IX de la coagulación humana de alta actividad. Se espera que, una vez tratados, los pacientes puedan producir el factor IX ellos mismos, en lugar de tener que inyectarse regularmente factor IX.

"Con la puesta en marcha del estudio preliminar y el reclutamiento activo de pacientes, nos complace iniciar la fase III del programa en la que se evalúa fidanacogen elaparvovec para el tratamiento de hemofilia B", ha dicho la vicepresidenta senior y directora de desarrollo de la unidad de enfermedades raras de Pfizer Global Product Development, Brenda Cooperstone.

Y es que, prosigue, los resultados actuales son "muy prometedores" porque éste podría ser un tratamiento de una única dosis en la vida. "Confiamos en poder continuar con los progresos logrados por Spark Therapeutics y sobre todo mejorar la vida de los pacientes de hemofilia B", ha añadido.

Por su parte, la presidenta y jefa de Desarrollo e investigación de Spark Therapeutics, Katherine A High, ha comentado que el inicio de la fase 3 del programa supone un hito "importante" en su objetivo de liberar a los pacientes de hemofilia B de la necesidad de las infusiones intravenosas regulares, así como reducir significativamente el sangrado espontáneo.