COMO TRATAMIENTO PROFILÁCTICO

Un nuevo fármaco puede cambiar el paradigma de la hemofilia A más difícil

Un nuevo fármaco reduce un 87% el riesgo de sangrado en hemofilia
EUROPA PRESS
Publicado 10/07/2017 17:36:35CET

BERLÍN, 10 Jul. (Del enviado especial de EUROPA PRESS, Salvador Alcaide) -

Un nuevo fármaco para la hemofilia A todavía en investigación ha demostrado que su uso como tratamiento profiláctico puede reducir hasta en un 87 por ciento la tasa de sangrados en los pacientes con esta enfermedad más difíciles de controlar, aquellos que desarrollan resistencias al tratamiento estándar.

Así se desprende de los datos de dos estudios con el anticuerpo monoclonal biespecífico emicizumab, codesarrollado por las compañías Chugai, Roche y Genentech, que se han presentado en el Congreso Internacional de la Sociedad de Trombosis y Hemostasia que se celebra estos días en Berlín (Alemania).

"Representa un potencial cambio de paradigma y un nuevo estándar del tratamiento de la hemofilia A con inhibidores del factor VIII", ha destacado en rueda de prensa Johannes Oldenburg, del Instituto Experimental de Hematología y Medicina de Transfusión de la Universidad de Bonn (Alemania) y principal investigador de uno de los trabajos, cuyos resultados publica también en su último número la revista 'New England Journal of Medicine'.

La hemofilia A es un trastorno genético que afecta a unas 2.700 personas en España y se caracteriza por un problema en la coagulación de la sangre provocado por la producción insuficiente de la proteína factor VIII, lo que da lugar a hemorragias internas incontroladas que a menudo se dan de forma espontánea.

Aunque su tratamiento estándar incluye el uso de terapias de reemplazo de dicha proteína de forma exógena, en hasta un tercio de los pacientes su sistema inmune desarrolla anticuerpos específicos, conocidos como inhibidores del factor VIII. Estos bloquean a la proteína e interrumpen la llamada "cascada de coagulación" necesaria para controlar una hemorragia, ha explicado Víctor Jiménez-Yuste, jefe de Servicio de Hematología del Hospital La Paz de Madrid.

Pero este nuevo fármaco, que se administra por vía subcutánea una vez a la semana, incorpora un nuevo mecanismo de acción por el que, pese a la ausencia del factor VIII, consigue unir a las siguientes proteínas de dicha cadena (los factores IX y X) para reactivar el proceso natural de la coagulación.

El estudio presentado este lunes, conocido como 'Haven-1', ha demostrado en pacientes de más de 12 años la eficacia de este fármaco como tratamiento profiláctico ya que después de seis meses de tratamiento los pacientes presentaron una media de 2,9 sangrados, frente a los 23,3 que sufrió el grupo que recibió el tratamiento estándar con agentes de 'by pass' a demanda, no de forma profiláctica.

PERMITE ATENDER UNA "NECESIDAD NO CUBIERTA"

"Es un cambio radical en el abordaje de este grupo con una necesidad no cubierta, porque con los inhibidores no teníamos cómo proteger a los pacientes de las hemorragias", ha reconocido Jiménez-Yuste. De hecho, hasta el 62,9 por ciento de los pacientes no fue tratado de ningún sangrado en el periodo de estudio.

El ensayo clínico también mostró un buen perfil de seguridad, ya que solo un 5 por ciento de los pacientes experimentaron diferentes efectos secundarios, tales como reacciones locales en el lugar de la inyección, dolor de cabeza o fatiga.

Y según ha reconocido este experto, el hecho de que su administración sea semanal en lugar de cada 48-72 horas como los tratamientos actuales también supone una ventaja para los pacientes que contribuye a la mejora de la calidad de vida que también ha constatado el estudio.

SE ADMINISTRA UNA VEZ POR SEMANA

"Es un cambio tremendo, aporta más comodidad al paciente, pero lo realmente importante de este nuevo fármaco son los parámetros de eficacia que ha demostrado, la reducción de sangrados es muy grande", ha resaltado el presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), Daniel Anibal, que reconoce que la aparición de sangrados acaba debilitando sus articulaciones y tiene un fuerte impacto en la vida laboral y personal de estos pacientes.

El otro estudio presentado en el congreso, llamado 'Haven-2', ha constatado además que el fármaco también puede contribuir a prevenir los sangrados en niños que desarrollan inhibidores, y con la misma dosis que se ha probado en población adulta y adolescente, ha apuntado el investigador Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis del Hospital Infantil de Los Ángeles (Estados Unidos).

De hecho, a raíz de estos resultados Roche ha solicitado la aprobación de esta terapia ante las agencias europea y americana del Medicamento, EMA y FDA respectivamente, y de comercializarse se convertiría en la primera terapia semanal para este tipo de hemofilia.

El doctor Jiménez-Yuste ha reconocido que hay otro estudio en marcha para probar su eficacia y conveniencia en todo tipo de pacientes con hemofilia A, aunque no presenten inhibidores de factor VIII. Asimismo, la directora adjunta del Equipo Médico de Genentech, Galia Levy, ha avanzado que también se ha iniciado un estudio que evalúa la administración del fármaco una vez cada cuatro semanas.

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