La FDA designa a quizartinib (Daiichi Sankyo) como 'tratamiento innovador' para leucemia mieloide aguda

Publicado 02/08/2018 11:07:28CET

MADRID, 2 Ago. (EUROPA PRESS) -

La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha designado a quizartinib, un inhibidor de FLT3 en investigación de la compañía Daiichi Sankyo, como 'tratamiento innovador' ('Breakthrough Therapy') para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria con mutación del gen FLT3-ITD, una forma muy agresiva de la enfermedad asociada con un mal pronóstico.

"Quizartinib es el primer inhibidor FLT3 para mejorar significativamente la supervivencia global como un agente oral único en comparación con la quimioterapia en pacientes con LMA recidivante/refractaria con mutación FLT3-ITD, un conductor subyacente de este subtipo de LMA", ha comentado el vicepresidente de Investigación y Desarrollo Oncológico y jefe de la Franquicia de LMA de Daiichi Sankyo, Arnaud Lesegretain.

La designación de 'tratamiento innovador' se realiza para acelerar el desarrollo y la revisión reglamentaria de los medicamentos que puedan demostrar un beneficio sustancial con respecto a los tratamientos actualmente aprobados, a fin de ofrecer más rápidamente nuevas opciones de tratamiento a los pacientes con enfermedades graves.

Asimismo, la designación se ha otorgado sobre la base de los resultados del estudio pivotal 'QuANTUM-R' de fase 3 de quizartinib, presentados durante el 23 Congreso de la Asociación Europea de Hematología en junio de 2018. Es el primer estudio aleatorizado de fase 3 que muestra que un inhibidor del gen FLT3, quizartinib, prolonga la supervivencia global como agente único oral en comparación con la quimioterapia en pacientes con LMA recidivante/refractaria con mutación FLT3-ITD.

El perfil de seguridad observado en el estudio 'QuANTUM-R' parece consistente con el observado en dosis similares en el programa de desarrollo clínico del quizartinib. La incidencia de los eventos adversos emergentes del tratamiento fue comparable entre los pacientes que recibieron quizartinib como agente único y los que recibieron quimioterapia de rescate.

Los eventos adversos más comunes en pacientes tratados con quizartinib incluyeron náuseas, trombocitopenia, fatiga, dolor musculoesquelético, pirexia, anemia, neutropenia, neutropenia febril, vómitos e hipocaliemia.