La FDA concede la 'Revisión Prioritaria' a 'Hemlibra' (Roche) para hemofilia A sin inhibidores factor VIII

Publicado 06/06/2018 14:37:07CET

MADRID, 6 Jun. (EUROPA PRESS) -

La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la 'Revisión Prioritaria' a emicizumab, registrado por Roche como 'Hemlibra', para adultos y niños con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII.

La farmacéutica señala que esta designación está basada en los datos del estudio fase III HAVEN 3; asimismo, espera que la FDA tome una decisión sobre su aprobación el próximo 4 de octubre.

"Creemos que la decisión de la FDA de otorgar la 'Revisión Prioritaria' a 'Hemlibra' subraya su potencial para mejorar el tratamiento estándar de estos pacientes sin inhibidores del factor VIII, así como ayudar a reducir la carga que representa el tratamiento, gracias a la flexibilidad que ofrecen las opciones subcutáneas de tratamiento. Esperamos colaborar con la FDA para que este tratamiento esté disponible para los pacientes lo antes posible", ha señalado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche.

Esta concesión se basa en el estudio HAVEN 3, con adultos y adolescentes de 12 años de edad o mayores sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con 'Hemlibra', cada semana o cada dos semanas. Los resultados mostraron una reducción del 96% y del 97% en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis.

En un brazo adicional del estudio, las personas que habían recibido previamente profilaxis con agentes del factor VIII en un estudio no-intervencionista cambiaron a la profilaxis con 'Hemlibra', lo que permitió una comparación intra-paciente de dos regímenes de profilaxis. Basándose en la comparación intra-paciente, 'Hemlibra' demostró una reducción estadísticamente significativa del 68% en las hemorragias tratadas, lo que convierte este tratamiento en el primero que ha demostrado una eficacia superior a la terapia previa con profilaxis con agentes del factor VIII, que es el tratamiento estándar.

Los datos del estudio HAVEN 3 también se han presentado para que se consideren para su aprobación a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Asimismo, está en marcha la presentación de estos resultados a otras autoridades reguladoras de todo el mundo.

'Hemlibra' fue aprobado por la FDA en noviembre del 2017 como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrados en adultos y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII, basándose en los resultados de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2. Asimismo, ha sido aprobado recientemente también por las autoridades reguladoras en otros países del mundo, incluyendo la Comisión Europea en febrero de 2018 como tratamiento profiláctico de rutina de las hemorragias en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.