Emicizumab

La FDA concede la designación de 'terapia innovadora' a 'Hemlibra' (Roche) para hemofilia A sin inhibidores

Publicado 17/04/2018 18:19:22CET

MADRID, 17 Abr. (EUROPA PRESS) -

La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de 'terapia innovadora' a emicizumab, registrado por Roche con el nombre de 'Hemlibra', para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII.

Esta designación se concede para agilizar el desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves, cuando hay evidencias que indican que puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles.

Se trata del primer medicamento que muestra, en una comparativa intra-paciente, una eficacia superior frente a la profilaxis con agentes del factor VIII, que es la terapia estándar para la hemofilia A sin inhibidores.

"En este contexto, esperamos poder colaborar con las autoridades sanitarias para que este medicamento esté disponible para los pacientes lo antes posible. Asimismo, estamos muy contentos de poder compartir esta buena noticia coincidiendo con la celebración del Día Mundial de la Hemofilia", ha dicho la chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Sandra Horning.

Esta designación se ha basado en los resultados del estudio fase III 'HAVEN 3' en pacientes de 12 años o mayores con hemofilia A sin inhibidores. En el estudio, la profilaxis con emicizumab, administrada por vía subcutánea cada semana o cada dos semanas, mostró una reducción estadísticamente y clínicamente significativa en las hemorragias tratadas en comparación con los que no recibieron ninguna profilaxis.

En una comparación intra-paciente, la profilaxis con emicizumab una vez a la semana fue superior a la profilaxis previa con agentes del factor VIII, tal y como se demostró en la disminución estadística y clínicamente significativa en las hemorragias tratadas. Los eventos adversos más frecuentes con emicizumab fueron reacciones en el lugar de inyección, no se observaron nuevos signos de seguridad y tampoco hubo casos de microangiopatía trombótica o eventos trombóticos en este estudio.

En septiembre de 2015, 'Hemlibra' recibió su primera designación como 'terapia innovadora' y fue aprobada por la FDA en noviembre de 2017 como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de hemorragias en adultos y niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Recientemente ha sido aprobado en otros países por las autoridades regulatorias, incluyendo el pasado mes de febrero la Comisión Europea, como terapia profiláctica de rutina para episodios de hemorragia en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.

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