MADRID, 5 Dic. (EUROPA PRESS) -
CTL019, una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos de Novartis, es eficaz en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B recidivante/refractaria (r/r), según los resultados del ensayo clínico 'Eliana', presentados durante la 58ª reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés).
En concreto, el estudio global de fase II reveló que el 82 por ciento de los pacientes infundidos alcanzaron una remisión completa o una remisión completa con recuperación incompleta del hemograma tres meses después de la infusión de CTL019. Para todos los pacientes con remisión completa, no se detectó enfermedad mínima residual.
Además, la tasa estimada de supervivencia libre de recaída entre los respondedores fue del 60 por ciento seis meses después de la infusión con CTL019. Los resultados establecen el escenario para la presentación a registro de CTL019 a la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) a principios de 2017 para pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B r/r.
Se trata del primer ensayo pediátrico global de registro de células T CAR habiéndose realizado el reclutamiento del estudio en 25 centros en los Estados Unidos, la UE, Canadá, Australia y Japón. De hecho, 48 por ciento de los pacientes en 'Eliana' presentaron síndrome de liberación de citoquinas (SLC) de grado 3 o 4, una complicación conocida de la terapia de investigación que puede ocurrir cuando las células modificadas se activan en el cuerpo del paciente.
El SLC se manejó a escala global utilizando formación previa en el centro con la implementación del algoritmo de tratamiento del SLC. No hubo fallecimientos debidos al SLC y el 15 por ciento de los pacientes experimentaron episodios neurológicos y psiquiátricos de grado 3, incluyendo encefalopatía y delirio, sin observarse acontecimientos de grado 4.
'MEDICAMENTO PRIORITARIO' SEGÚN LA EMA
"Estos datos globales de ensayo multicéntrico se basan en investigaciones previas alentadoras realizadas en un ensayo unicéntrico que anticiparon el caso de CTL019 como tratamiento potencial para niños y adultos jóvenes con LLA de células B recidivante o refractaria", ha explicado el investigador principal y director del Programa Frontera de Inmunoterapia del Cáncer en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP), Stephan Grupp.
Además de presentar, a principios de 2017, CTL019 para su aprobación por la FDA, Novartis tiene previsto presentar el registro a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), posteriormente en 2017. La terapia de investigación recibió la designación de 'Medicamentos prioritarios' de la EMA a principios de este año.
"Este ensayo, primero en su clase, representa un progreso emocionante hacia nuestro propósito de ayudar a niños y adultos jóvenes con LLA de células B recidivante o refractaria, una población de pacientes con una necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento. Estamos comprometidos en avanzar con CTL019 y esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA y EMA en los próximos meses", ha zanjado el CEO de Novartis Oncology, Bruno Strigini.
Debido a que CTL019 es una terapia en investigación, el perfil de seguridad y eficacia aún no ha sido establecido. El acceso a las terapias en investigación sólo está disponible a través de ensayos clínicos estrechamente controlados y monitorizados. Estos ensayos están diseñados para comprender mejor los beneficios y riesgos potenciales de la terapia. Debido a la incertidumbre de los ensayos clínicos, no hay garantía de que el CTL019 esté en algún momento disponible comercialmente en cualquier parte del mundo.
