La EMA recomienda 'Rapamune' (Pfizer) para el tratamiento de pacientes con linfangioleiomiomatosis esporádica

Publicado 11/07/2018 14:16:16CET

MADRID, 11 Jul. (EUROPA PRESS) -

El Comité de Productos Médicos para Uso Humano (CPMH, por sus siglas en inglés), de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus sigla en inglés), ha adoptado una opinión positiva, recomendando sirolimus, registrado por Pfizer con el nombre de 'Rapamune', para el tratamiento de pacientes con linfangioleiomiomatosis esporádica (S-LAM).

Si se aprueba, sirolimus podría usarse para tratar una enfermedad pulmonar rara y progresiva. Esto haría que 'Rapamune' sea la primera terapia aprobada para estabilizar la función pulmonar en pacientes con LAM esporádica en la Unión Europea.

Se trata de una enfermedad pulmonar rara y progresiva que se caracteriza por dificultad respiratoria, neumotórax recurrente y quistes de líquido quiloso. Mayoritariamente aparece en mujeres de edad fértil y es debida a la proliferación de células del músculo liso en los pulmones.

Este crecimiento celular puede causar que el tracto respiratorio se constriña gradualmente, inhibiendo así el flujo de oxígeno. Se estima que su prevalencia a nivel mundial es de cinco casos por millón de personas, lo que sugiere que hay de 30.000 a 50.000 pacientes en todo el mundo.

Aproximadamente 1.600 pacientes en Europa han sido diagnosticadas con esta enfermedad rara y, en España, hasta la fecha, hay 94 casos incluidos en el Registro Nacional de Enfermedades Raras.

"Este es un hito importante para las pacientes de la Unión Europea que padecen esta enfermedad rara, linfangioleiomiomatosis esporádica (LAM). Estas pacientes actualmente no tienen una terapia aprobada, lo que demuestra nuestro compromiso continuo con los pacientes que padecen enfermedades raras en todo el mundo", ha dicho la directora médica del área de enfermedades raras en Pfizer España, Nuria Mir.

La opinión positiva sobre 'Rapamune' para la terapia de la LAM esporádica se basa en los resultados del estudio 'MILES', que incluyó 89 pacientes de LAM con disfunción pulmonar moderada, la mayoría de las cuales tenía LAM esporádica. Las pacientes tratadas con 'Rapamune' durante un año experimentaron una estabilización de la función pulmonar frente a placebo.