Describen un posible tratamiento para la distrofia miotónica gracias a unas moléculas que evitarían las alteraciones

Grupo de Genómica Traslacional de la Universitat
UV
Publicado 26/06/2018 14:08:26CET

   VALÈNCIA, 26 Jun. (EUROPA PRESS) -

   Especialistas del laboratorio de Genómica Traslacional de la Universitat de València (UV) y del instituto de investigación sanitaria Incliva han descrito una nueva aproximación para el tratamiento de la distrofia miotónica, una enfermedad neuromuscular rara incurable y sin tratamiento específico. El trabajo se publica en la prestigiosa revista 'Nature Communications'.

   En concreto, la investigación ha descubierto unas moléculas que son capaces de aumentar la expresión de las proteínas MBNL, que son críticas para la enfermedad. De este modo se podrían evitar muchas de las alteraciones presentes en modelos celulares y murinos de este tipo de distrofia, detalla la Universitat en un comunicado.

   Las moléculas descubiertas son conocidas como 'antagomiRs', un pequeño oligonucleótido altamente codificado para mejorar sus características farmacológicas. En el proyecto se une a un RNA regulador concreto, en este caso miR-23b y miR-218, que de manera natural reprimen la expresión de las proteínas MBNL.

   Al degradar los represores, consiguen aumentar la expresión endógena, que es una diana terapéutica para la enfermedad. Los oligonucleótidos son un nuevo tipo de fármacos innovadores que "están rápidamente llegando a la práctica clínica y podrían proporcionar a medio plazo soluciones para numerosas enfermedades actualmente intratables", explica Beatriz Llamusi, coautora del trabajo.

   La distrofia miotónica se origina por expansiones del triplete CTG en el gen DMPK. Mediante un proceso, 'secuestran' las proteínas MBNL e impiden que realicen sus funciones normales en la célula.

   Estefanía Cerro, primera firmante del artículo, describe gráficamente este fenómeno: "Es como si concentráramos a todos los profesores en un parque en vez de estar en las clases: paralizaríamos la educación". Sigue con la metáfora, pues el tratamiento descubierto consiste en aumentar la expresión endógena de estos genes: Como si contratáramos a más profesores".

COLABORACIÓN CON LA INDUSTRIA FARMACÉUTICA

   Los responsables del proyecto apuestan por colaborar con la industria farmacéutica para transformar estos descubrimientos en medicamentos reales. Está en negociación la creación de una empresa 'spin-off' para avanzar en el desarrollo de estos compuestos como potenciales terapias para distrofia miotónica.

   El director de la investigación, Rubén Artero, aboga así por crear un entorno alrededor de los centros de investigación que "favorezca la continuidad de los descubrimientos científicos hasta su desarrollo en soluciones demandadas por la sociedad".

   Bajo este prisma, Genómica Traslacional de la Universitat cuenta con experiencia en colaboraciones público-privadas orientadas a estos desarrollos. Este grupo de investigación ha organizado recientemente el primer congreso en España sobre el uso de oligonucleótidos en terapias humanas con amplia participación de empresas del sector.

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