Experto señala que la terapia génica podría ser más eficaz en embriones que en personas adultas

Embrión de un niño
CLÍNICA MARGEN - Archivo
Publicado 24/07/2018 17:53:26CET

MADRID, 24 Jul. (EUROPA PRESS) -

La terapia génica basada en CRISPR, edición de genes, sería más eficaz en el tratamiento de embriones que en el de personas adultas, al carecer aquellos de mecanismos de defensa frente a los cambios en su ADN, según ha explicado el doctor Jan Tesarik, de la Clínica MAR&Gen, y uno de los impulsores de esta tendencia.

"Una realidad que supone un paso más en el objetivo de tratar al embrión como a un paciente, realizando una terapia adecuada de las patologías diagnosticadas para permitir su futuro desarrollo en un niño sano", señala Tesarik.

Tal y como explica el especialista, en el último número de la revista 'Nature Medicine' un grupo de investigadores suecos y finlandeses han identificado un nuevo factor de riesgo asociado a la utilización de la técnica CRISPR. De acuerdo con las conclusiones de este estudio, las células somáticas de organismos adultos poseen mecanismos capaces de detectar cambios ocurridos en su ADN y activar su propia autodestrucción.

"Se trata de mecanismos importantes para la eliminación temprana de células cancerosas. Sin embargo, estos mecanismos reaccionan contra todo tipo de modificaciones del ADN, incluyendo las realizadas con fines terapéuticos. Por este motivo, la terapia génica basada en CRISPR funciona sobre todo en células que son a priori defectuosas en los mecanismos implicados en la transformación cancerosa", argumenta el doctor.

A esto, Tesarik añade que, según un informe que se publicará próximamente y realizado por científicos de la Universidad de Granada y de la Clínica MAR&Gen de la misma ciudad, y liderado por él mismo, este tipo de riesgo es "improbable" en el caso de la aplicación de la técnica CRISPR en embriones humanos durante su desarrollo preimplantacional.

"Los embriones en estos estadios no han activado todavía los mecanismos de protección contra las modificaciones de su ADN que actúan en células somáticas adultas. La ausencia de estos mecanismos explica la facilidad con la que la técnica CRISPR corrige anomalías genéticas en estos estadios tempranos de la embriogénesis humana", justifica Tesarik.

Además, este equipo ha concluido que la ausencia de competición entre la acción de la técnica CRISPR y las defensas celulares excluye el riesgo de que la intervención terapéutica realizada por CRISPR favorezca la supervivencia de las células con las defensas defectuosas y, por lo tanto, "más propensas" a convertirse posteriormente en células cancerosas.

En su estado actual, el investigador reconoce que la técnica CRISPR puede causar "daños colaterales" a varios genes diferentes del gen diana, lo que "exige seguir investigando para optimizar su precisión y limitar efectos secundarios indeseables". "Persisten múltiples cuestiones relacionadas con posibles efectos secundarios de la edición genómica de los embriones humanos mediante la técnica CRISPR, y aún queda mucho trabajo por hacer antes de la aplicación clínica de esta técnica", ha coincidido.

Para Tesarik, sin embargo, resulta "muy alentador" saber que se puede excluir uno de los riesgos importantes que la técnica CRISPR puede provocar en células adultas. "Las técnicas diagnósticas utilizadas actualmente son capaces, con más o menos precisión, de detectar enfermedades genéticas en embriones creados in vitro, antes de su trasferencia en el útero de la madre. Lo que falta es la disponibilidad de técnicas eficaces y seguras para curar las enfermedades diagnosticadas y transferir los embriones después de la intervención terapéutica, en lugar de destruirlos. Nuestra meta es llegar a poder tratar al embrión como a un paciente y permitir su futuro desarrollo en un niño sano", ha concluido.