Un ensayo clínico prueba un fármaco para frenar la enfermedad de Stargardt, hoy sin tratamiento ni curación

Un ojo
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Publicado 17/05/2018 13:55:20CET

MADRID, 17 May. (EUROPA PRESS) -

Un ensayo clínico que está en fase 2b tiene como objetivo probar la eficacia y seguridad de un fármaco llamado 'Zimura' que contribuya a frenar el avance de la enfermedad de Stargardt, que actualmente no tiene tratamiento ni curación y que constituye la distrofia macular hereditaria más común en niños y adultos.

La enfermedad puede afectar a una de cada cuatro mil personas y tiene un importante efecto en la vida de los enfermos, pues su visión se ve afectada por una mancha central que les impide leer, reconocer caras, conducir o ver la televisión.

El fármaco del proyecto, una colaboración internacional en la que España está presente gracias al Institut de la Màcula y que tiene una duración prevista de 18 meses, está pensado para regular la sobreactividad del sistema del complemento, un componente crucial en las respuestas inmunes innatas.

La inflamación provocada por esta sobreactivación ha sido relacionada con el desarrollo de enfermedades de la retina ya que puede atacar a las células sanas afectando a la visión.

'Zimura' se administra mediante inyecciones intravitreas y bloquea una de las proteínas de este complemento, la llamada C5. La inhibición de la C5 ha impedido la degeneración de las células de la retina en diversos estudios de laboratorio.

Para participar en ensayos clínicos se siguen protocolos y criterios de selección rigurosos. En este caso, participan personas que presenten dos mutaciones del gen ABCA4.