Un medicamento en investigación puede restaurar la función de la médula ósea en anemia de Fanconi

Médica en un laboratorio
GETTY IMAGES / ANDRESR - Archivo
Publicado 21/05/2018 14:55:44CET

   MADRID, 21 May. (EUROPA PRESS) -

    El medicamento en investigación, RP-102, puede restaurar la función de la médula ósea de pacientes con anemia de Fanconi, en ausencia de tratamiento de acondicionamiento, según muestra un pequeño estudio desarrollado por el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), el CIBER-Enfermedades Raras y el IIS-Fundación Jiménez Díaz.

   Asimismo, según ha señalado el doctor Juan Bueren, en la sesión presidencial del congreso de terapia génica de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT) celebrado en Chicago del 16 al 19 de mayo, la detección de leucocitos corregidos genéticamente demuestra la presencia de células corregidas en la medula ósea, lo que conduce a la estabilización hematológica de los pacientes.

   El medicamento, que ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la Anemia tipo A de Fanconi en los Estados Unidos y en Europa, esta en Fase 1/2 y en el se han tratado hasta la fecha cinco pacientes.

   "El ensayo Fase 1/2 está arrojando importantes conclusiones. Primero, las células corregidas de su defecto genético están anidando en la medula ósea de los pacientes tratados, incluso en ausencia de acondicionamiento", ha explicado Bueren, quien coordina este estudio.

   En segundo lugar, se está observando una mejora de la estabilidad cromosómica en las células hematopoyéticas corregidas de estos pacientes; además, en estos pacientes, la progresión natural del fallo de la médula ósea se está estabilizando. Finalmente, el aumento progresivo de leucocitos en sangre periférica corregidos de su defecto genético, indica que la terapia génica está restableciendo la funcionalidad de las células madre hematopoyéticas de médula ósea.

    "Todo ello indica la estabilización de los recuentos de sangre periférica, que irían disminuyendo en estos pacientes en la ausencia de tratamiento. En base a estos resultados, se considera que este nuevo tratamiento podría constituir una prevención mínimamente toxica para el fallo de medula ósea en pacientes de anemia de Fanconi", ha añadido el investigador, quien además es director de la División de Terapias Innovadoras del Sistema Hematopoyético en CIEMAT e investigador del CIBERER y de la Fundación Jiménez Díaz.

   La empresa que ha adquirido la licencia exclusiva y mundial sobre los derechos de RP-102 es Rocket Pharmaceuticals, una compañía emergente de biotecnología en etapa clínica que se centra en desarrollar opciones de tratamiento de terapia génica de primera clase para enfermedades raras y devastadoras. El enfoque de desarrollo multiplataforma de Rocket aplica el vector lentiviral bien establecido (LVV) y las plataformas de terapia génica de vectores virales adenoasociados (AAV).

   El CEO y presidente de la compañía, Gaurav Shah, ha afirmado que, en el futuro, se planean utilizar un proceso optimizado con la adición de potenciadores de la transducción, y tratar a los pacientes en un momento más temprano en el curso de su enfermedad. "Estas modificaciones probablemente permitirán respuestas más robustas", ha añadido.

   "Rocket continúa comprometido con el avance de la terapia estándar para anemia de Fanconi, y con el avance continuo de nuestros programas de desarrollo de cinco terapias génicas basadas en vectores lentivirales (LVV) y adenovirales (AAV)", ha concluido.

   Este estudio de Fase 1/2 es un estudio continuo, abierto, de un solo centro diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de RP-L102 en FA tipo A sin el uso de acondicionamiento mieloablativo. Cinco pacientes han sido tratados hasta la fecha. Los primeros cuatro pacientes fueron seguidos durante 12-24 meses, y un quinto paciente, tratado con RP-L102 con transducción mejorada, fue seguido durante dos meses.

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